这次的北京之旅收获不小,最重要是打开了很多资源通路和思路。

      前天中午下飞机后,就直接奔赴瓷娃娃罕见病大会的现场——燕丰酒店,见到了已经参加了大会开幕式以及几场NGO培训的梦和月儿爸爸。在这里真的要再次感谢月儿爸爸的诚意投入,由于我不能在7日开幕式到达北京,我在广州印刷的部分宣传单要8号才能到达,所以最后设计完成的宣传单是月儿爸爸自己掏了300块用专业照片纸张打印的,而且,擅长摄像的月儿爸爸还义务为瓷娃娃罕见病大会拍摄录像,制作视频,在这里,再次感谢这位热心的病友家长。

      这次的罕见病大会办得挺成功的,吸引了很多专业人士和NGO机构的关注。梦跟我谈了很多他参加培训后的感受,瓷娃娃真的为我们提供了一个很好的借鉴道路。做公益和慈善,绝对不是仅仅拿钱和花钱那么简单,如何在募集资金的过程,最大限度地整合资源,最大可能地引起政府、相关科研机构以及公众的关注,都是需要智力流入和专业投入,而最重要的一点,也就是在推动组织目标达成的过程中,效率和公平的把控都需要很好地拿捏分寸。

      聊天过程,梦提到,在淋巴管平滑肌瘤病(Lymphangioleio-myomatosis, 简称LAM)领域很有研究的徐凯峰教授很希望认识TSC群体的病友,因为LAM也是TSC病患很容易遭遇的疾病。于是,我们约了他7点半在协和医院的基础研究院见面。在刚刚遭遇了强冷空气的北京夜幕下,徐教授下了的士,向我们小跑过来,一见面就语速极快地向我们介绍着情况,真的,那一刻在寒风中打着颤抖的我,心里突然流过一阵暖意。能碰到一个这么专注于学术研究,而且全身心投入推动治疗方式创新的医生,真是我们最大的幸运。

      我们在会议室的圆桌前坐下。徐教授开始简单介绍了呆会要见面的张宏冰教授在TSC方面的学术贡献,以及雷帕霉素在TSC和LAM的临床试验上的最新进展。张宏冰教授是2001年在美国波士顿发现了影响TSC病理症状的通路M-TOR的研究小组成员,他不仅与美国目前最领先的TSC研究专家有密切联系,而且他本人就掌握着不少有助于TSC药物研究的很多科研成果。那天晚上,我、梦、徐凯峰教授以及张宏冰教授四个人,在张教授的办公室从7:30一直聊到 10:30,两位教授提出了很多开放和创新的点子,包括如何获得国家科研经费支持,如何通过民间组织,也就是NGO的推动,解决临床试验的病患者经费问题,张教授甚至充满期盼地提出,后年,可以在中国召开全球TSC科研大会。这些看似不可能完成的任务,在这个夜晚一下子变得那么触手可及,那么真切可感。

      这两天,我在密集的采访之余,重新整理了一下思路,也结合与大家聊天沟通后的想法,把未来需要推动的工作和任务简单列明如下。希望大家都一起来有力出力,有资源出资源,围绕一个共同目标一起努力:   

      1. 建立《TSC病友手册》——我们的网站需要尽快建立,这个我已经在催促我朋友,因为信产部审批还没回复,所以,我们可以利用这个时间,先把将来放在网站上,以及对新病友有很大帮助,包括用药指南、护理注意事项等专业信息的病友手册翻译整理好。因为TSC的很多定义一直在不断更新,包括数据和最新科研成果,我已经在美国TSC网站上下载了几个PDF,需要英文水平比较好的病友或者志愿者帮忙翻译整理成标准文档,建立成属于我们的《病友手册》;   

      2. 搭建国内关注TSC的神经内科医生资源网——这个需要各地病友密切配合,第一阶段希望能先从大城市的三甲医院开始。我手头上目前还有100多份年历宣传单,我可以快递给愿意承担这个工作的病友。我觉得,各位病友可以利用看病时,送一张印有罕见病备忘的年历给你的主诊医生,并抓住与医生的沟通机会,向他们表达我们建立组织的情况和未来对TSC研究的想法,也就是把他拉拢进来作为我们支持医生网络的一员。因为,要引起各地医生对TSC的关注和支持,是我们后续建立临床试验的一个很重要的根据地,当然,如果能从中发掘本来就在TSC领域有所研究的医生,是最好不过。   

      3. 打通传播渠道——从确立LOGO到别名,我们需要有一套专业、统一的传播识别标志,并充分挖掘媒体资源,来推动公众以及专业NGO组织对TSC以及罕见病的认识。这里,我们很需要各地有愿意站出来分享自己故事的病友,一个真实可感的故事是最容易打动人心的。而我想,这是我们最难打开的心结,而这一部分,我会慢慢思考更巧妙的方式,如何在可以保护大家隐私的前提下,进行宣传。谁有这个勇气的,请发邮件给我,我会尽快安排。   

      4. 引入商业资金——这是一个很大胆的尝试,但并非没有可能。我曾经提过,而这次在与两位教授的交流中也确认了这点。TSC因为其发病机理与肿瘤的发生机制相类似,在TSC上的研究成果,未来是可以应用在更多的肿瘤病患上的,而由于TSC有着一般肿瘤病患所不具备的提前预知,和可监控的特点,更利于进行临床科研。所以,我们可以考虑引入医药企业等进行研发资金支持,因为一旦这项研究获得突破,那么这个成功的药物就意味着对于普通肿瘤也一样有效。目前,专利限制已到期的雷帕霉素,已经有部分国内药厂生产,如果能联系呼吁更多药厂加入临床试验,未来应用范围更广,药物成本就能大大降低。而对于其他还在试验室的其他新药,也可以呼吁推动药厂以投入研发的方式进行资金支持。虽然,国内药厂现在大部分还很少做创新研发的事,但这是未来生存的大势所趋,也确实已经有不少领先的药厂在尝试,我回头研究好给大家列一个更清晰的创新型药厂名单。所以,有哪位病友有相关的医药领域资源也请联系我,或者群里其他管理员。

      以上四点,是目前可以想到来推动的计划,毫无疑问,每一项都是艰巨的任务。但是,对比起其他还没找到切实方向的罕见病,TSC在某种程度上来说,已经算很幸运了。再次呼吁大家:

    1.请英文水平不错的病友或者志愿者主动联系我;
    2.请可以联系医生的病友发通信地址到我邮箱索要宣传单;
    3.请愿意亮相提供故事蓝本的病友发你的简单个人情况给我;
    4.请有各种资源可利用的病友与群里的笑笑联系;

    我已经强烈地感觉到,我们虽然还没找到迷宫的出口通路,但地图已经摆在了我们面前,只要沉下心来最大化手中的资源,大胆迈步找准方向,在不久的将来,一定能走出笼罩TSC的阴霾迷雾。

北京希望之行——TSC组织行动备忘

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